Globalement, elles concernent au moins 3 millions de personnes en France et 20 millions en Europe. Souvent graves, chroniques et pouvant mettre en jeu le pronostic vital, les maladies rares représentent ainsi un enjeu de santé publique.

Le très grand nombre, la faible prévalence, ainsi que l'hétérogénéité des maladies rares rendent difficile le développement des recherches dans ce secteur. Il s'agit pourtant d'un domaine essentiel et compétitif, non seulement sous l'angle de santé publique, mais aussi en termes de biologie humaine normale et pathologique, permettant le développement et l'innovation thérapeutiques.

Une caractéristique importante de la recherche sur les maladies rares est la grande hétérogénéité de l'état des recherches selon les pathologies concernées. Cette recherche nécessite notamment de maintenir une vision globale et transversale des différents domaines impliqués, de maintenir une grande diversité des approches et d'assurer une forte réactivité face aux développements rapides des connaissances et des moyens technologiques disponibles.

Les maladies rares représentent l’exemple type du domaine de recherche où un partenariat européen s’avère indispensable du fait de :

1) la nécessité de constituer des cohortes de patients de tailles suffisantes pour la réalisation des études génétiques mais aussi des futurs essais thérapeutiques, de l’harmonisation des critères utilisés pour le génotypage, des banques de matériel biologique et tissulaire communes et des bases de données partagées et

2) la nécessité d’une interdisciplinarité et d’un accès à différents types d’outils et/ou de platesformes technologiques génomiques et surtout postgénomiques complémentaires.

Années pour lesquelles le programme serait prévu : 2008 – 2009

Relations avec des programmes antérieurs de l’ANR :

Ce programme est, dans la continuité du programme MRAR 2005-2008, couvert par 3 appels à projets successifs et dans celle du programme E-rare déjà engagé en 2007.

Plus d'informations sur le site de l' Agence Nationale de la Recherche


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